在基因工程和光激活疗法的突破性治疗帮助下，一名58岁盲人的一只眼睛得以部分恢复视力。
治疗包括改变该男子视网膜的细胞，视网膜是位于眼睛后部的一层组织，近40年前由于神经退行性疾病而停止工作。
这位患者的姓名不详，在青少年时期就被诊断出患有色素性视网膜炎(RP)。RP是视网膜中接受光线的细胞被破坏的一种情况，会导致完全失明。这是最常见的遗传性眼病，在英国每4000人中就有一人患有此病。
目前还没有被批准的RP治疗方法，只有一种基因替代疗法，它只对一种早期发病的疾病有效。研究人员表示，尽管他们的研究结果发表在了杂志上自然医生快乐目前仍处于早期阶段，他们的工作可被视为新一代的垫脚石针对RP患者的靶向治疗．
为了部分恢复病人的视力，研究人员使用了一种称为光遗传学的技术，通过基因改变视网膜中的神经细胞，使它们对光线做出反应。
为了做到这一点，他们使用了取自绿藻的细胞。绿藻是一种植物，在没有或存在不同波长的光的情况下，它已经进化到可以改变其蛋白质的形状。
在将这种藻类的遗传信息注入一只眼睛后，这名男子的视网膜开始产生一种蛋白质，名为chrissonr，它对琥珀色的光有反应。当chromsonr探测到琥珀波长的光线时，它激活了眼睛中的神经细胞，这些神经细胞将信号一路传送到大脑，在大脑中，信号就像其他视觉感知一样被处理。
但现在团队需要把世界变成琥珀。
接下来，他们开发了一种特殊的护目镜，这种护目镜装有一个摄像头，可以在琥珀色波长的光线下捕捉视觉图像并投射到视网膜上。
随后，随着基因改变的细胞开始稳定下来，患者接受了几个月的训练。
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在治疗之前，他无法目测到任何物体，注射后如果没有护目镜，他也无法做到。然而，几个月后，在光刺激护目镜的帮助下，他能够定位、识别、触摸和计数摆在他面前一张白色桌子上的笔记本、订书钉盒和玻璃杯等物品。
一个玻璃杯被轮流拿上或拿下手术台，病人必须按下一个按钮来指示杯子是否存在。实验结果显示，他能以78%的准确率分辨出这个不倒翁是否存在。
研究小组表示，患者在街上看到人行横道上的白色条纹时，第一次出现了部分视力，这让他“非常兴奋”。
“这些发现为使用光基因治疗部分恢复视力的概念提供了证据，”说罗斯卡他是巴塞尔分子和临床眼科研究所(Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology Basel)的创始主任，瑞士巴塞尔大学(University of Basel)教授。
在今天发表的一篇论文中@NatureMedicine来自巴黎、巴塞尔和匹兹堡的科学家报告了首例盲人在光遗传治疗后部分视力恢复的病例。https://t.co/dubDJtMiIq
UPMC (@UPMCnews)2021年5月24日
他们是怎么做到的?⬇️pic.twitter.com/30LQaDS6JP
然而，虽然这种类型的光遗传疗法可能有助于恢复与rp相关的失明患者的视觉功能，但还需要进一步的试验结果，以更清楚地了解这种方法的安全性和有效性。
“重要的是，患有不同类型神经退行性光感受器疾病和功能性视神经的盲人患者可能有资格接受这种治疗，”他说Jose-Alain荒漠草原他是美国匹兹堡大学著名教授和眼科主席。
“然而，这种疗法能够提供给患者还需要一段时间。”
作者
艾米是BBC科学焦点的编辑助理。她拥有科学出版学士学位，自2018年毕业以来一直从事记者工作。2020年，艾米被英国杂志编辑协会提名为年度编辑助理。她负责所有的事情书籍，文化和媒体。她的兴趣范围从自然历史和野生动物，到女性在STEM和无障碍技术。
